据了解，再生障碍性贫血，临床以贫血、出血和感染为主要表现。根据骨髓衰竭的严重程度和临床病程进展情况分为重型再障和非重型再障。重型再障可分为两类：极重型再障和重型再障，两者均进展迅速，治疗困难，预后差，死亡率极高，颅内出血和严重感染是最常见死因。 

　　抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和环孢素A （CsA）为主的强化免疫抑制治疗（IST）被证实有效，其反应率为40%-60%，其疗效优于单用，但其平均起效时间为3至7个月，起效前易发生严重感染，治疗后短期内感染是主要致死原因，且需大量输注血制品，风险大，花费高。人类脐血中含有大量的造血干细胞，而且含有大量的间充质干细胞。这两种细胞是维持机体造血的主要功能细胞，可部分改善再障造血功能。 

　　目前，IST +脐血的治疗方案可结合以上两种方法的优点，快速重建造血，减少感染及出血风险，明显缩短重型再障住院周期，降低费用。该方案相对于异基因造血干细胞移植风险低，是目前除移植外，治疗重型再障起效最快、疗效最好的治疗方法。